该公司在一份新闻稿中宣布，美国食品和药物管理局已经取消了对1/2试验的临床控制，该试验评估了Sarepta Therapeutics的Duchenne肌营养不良症（DMD）的微肌营养不良蛋白 基因治疗候选 药物 。
7月25日，FDA 在发现原料中使用的痕量质粒DNA进行治疗后暂停试验。该试验正在俄亥俄州哥伦布市的Nationwide儿童医院 进行 。
初步测试表明，这些痕量碎片很快被身体清除，并且没有出现安全问题。
Nationwide儿童医院的 研究人员与Sarepta合作提交了一份解决FDA问题的回复。在他们的回答中，他们包括对质粒供应商的审核，并承诺使用 GMP-Source 质粒或良好生产规范质粒，确保材料具有高质量，允许治疗中使用的DNA的受控组合物。
“感谢我的Sarepta同事和Nationwide儿童医院的勤奋和迅速的工作，在编写和提交完整的答复以及FDA审查反应和取消临床控制的快速评估中，我们已经能够解决临床问题。记录时间并毫不拖延地进行这项极其重要的临床计划，“Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram在发布会上表示
他说：“我们现在的重点是与该司会面，就我们希望成为微型肌营养不良蛋白计划的注册试验以及实现2018年年底开始试验的目标进行指导和调整。”
Sarepta的 基因疗法 提供了肌营养不良蛋白基因（DMD）的功能版本 ，在DMD患者中缺失。
这项名为rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin的研究性治疗使用一种病毒载体 - 腺相关病毒或AAV--来提供更短版本的DMD 基因，称为微抗肌萎缩 蛋白。虽然较短，但微抗肌萎缩蛋白基因含有足够的信息来产生和恢复肌营养不良蛋白的功能。
在动物模型中获得阳性结果后，1/2阶段临床试验（NCT03375164）在Sarepta 支持的 Nationwide儿童医院启动 。
该试验包括12名患有DMD的男孩，分成两组 - 一组从3个月到3岁，第二组在4到7岁之间。每个参与者接受单剂量的基因治疗给予血液。此外，他们给予皮质类固醇，以防止他们的免疫系统瞄准和破坏基因治疗。
在患者接受基因治疗之前，在研究开始时以及在治疗后90天再次进行肌肉活检以确定治疗在替换缺失的肌营养不良蛋白中的成功。
参与者将被跟踪三年，在此期间，他们将通过身体检查监测副作用和肌肉容量的变化。
Sarepta此前曾宣布 对年龄较大的前三名接受治疗的男孩进行有希望的中期结果。该疗法增加了功能性肌营养不良蛋白的产生并减少了它们的肌肉损伤。
治疗三个月后，所有三名患者均表现出76.2％的肌营养不良蛋白表达，证实该疗法成功传递至肌肉。
此外，该疗法显着减少了他们的肌肉损伤，肌酸激酶水平降低超过87％，这是一种用作肌肉损伤生物标志物的酶。
当两名患者开始出现肝损伤迹象时，这些患者在适当治疗后一周内得到解决。
