关注罕见病！关注BMD、DMD！
2019-12-31 admin 评论0
路透社12月12日（美国路透社）-美国食品药物管理局周四批准了Sarepta Therapeutics Inc的SRPT.O基因疗法用于杜兴氏肌营养不良症（DMD）的早期批准。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要阻碍男性的肌肉运动，每3500至5,000名男性中就有一名受到影响。
它通常会在年轻时对心脏造成威胁生命的损害，并随着时间的流逝导致死亡。
