美国食品药品监督管理局（FDA）已将Epirium Bio的EB 002（（+）- epicatechin）药物指定为孤儿药，以治疗Duchenne和Becker肌营养不良。
该名称支持开发罕见疾病（在美国影响不到20万人的疾病）的实验治疗方法。它还具有某些好处，包括为临床开发和商业化提供经济激励，免除特殊费用以及在美国市场享有七年的独家经营权。
EB 002是一种人造 黄酮醇，一种通常在食品中发现的类黄酮分子，具有抗氧化剂和抗炎特性。
Epirium计划首先专注于开发EB 002作为Becker MD患者的口服治疗剂。据该公司称，现有数据很有希望。具体而言，结果表明，EB 002可能能够促进新的线粒体（负责产生能量的细胞区室）的形成，并可能刺激肌肉健康所需的蛋白质的产生。
“我们最初对贝克尔肌营养不良症的重视源于我们的研究，该研究表明EB 002可能刺激线粒体生物发生 [新线粒体的形成]，从而导致组织生物能学的恢复，同时上调[促进]可能导致肌肉改善的关键蛋白的产生Epirium首席医学官Ransi Somaratne医师在新闻稿中说。
该公司首席执行官罗素·考克斯（Russell Cox）补充说：“我们很高兴EB 002上提供的数据支持FDA授予的孤儿药称号。对于我们针对贝克尔肌营养不良症患者的潜在治疗方法的开发，这是一个重要的里程碑，因为他们没有具体的治疗选择。”
像杜兴（Duchenne）一样，贝克（Becker）是肌营养不良（DMD）基因突变引起的一种肌营养不良症。尽管Becker患者仍然能够产生肌营养不良蛋白，但该蛋白功能失调或水平不足，导致肌肉无力和心脏问题。
贝克尔被认为是一种罕见的疾病，据估计患病率是每18,000例中有1例发生在30,000例中。它的进展通常比Duchenne患者慢。
考克斯说：“我们的希望是，这一名称以及我们强大的临床开发计划将在迫切需要的疾病中带来潜在的新疗法。”
