一、DMD患者药物
这是一个DMD患者的一天的饮食,仅作为示例列出。如果你添加任何补充剂或药物之前,请先咨询您的医生。剂量基于体重。请注意:Haelan价格昂贵,味道苦涩。应该撒上一滴蜂蜜去除味道。
起床 | |
Haelan 951 | 2 oz |
早餐 | |
地夫特(Deflazacort) | 0.9克/每千克 |
Q-10 | 100毫克 |
维生素 | 2片 |
绿茶提取物(不含咖啡因) | 1/2滴 |
Protandim | 1丸 |
精氨酸(Arginine) | 3克 |
洛沙坦(Losartan) | 50毫克 |
Omega 3’s | 1280毫克 |
下午 | |
精氨酸(Arginine) | 3克 |
肌酸(Creatine) | 5克 |
谷氨酰胺(Glutamine) | 6克 |
晚餐 | |
CLA | 1克 |
HMB | 2克 |
α-脂肪酸(Alpha Lipoeic Acid) | 600毫克 |
Q-10 | 100毫克 |
Calcium | 1200 |
维生素D(Vitamin D) | 2000 |
槲皮素(Quercetin) | 1000毫克 |
睡前 | |
生长激素(Human Growth Hormone) | 1.6mg |
二、饮食疗法
这里仅作为一个例子列出,如果你不赞同这一点,请咨询您的医生。DMD患者应当控制体重,患者体重<=(年龄x2+8)。DMD患者应当食用高纤维食物如谷物、豆类、新鲜的水果和蔬菜。高蛋白质食物如瘦肉,如鸡肉和鱼,鸡蛋,和蔬菜蛋白质,如豆类和大豆、高钙食物,减少食用淀粉类食物如南瓜、莲藕、山药、土豆、毛豆、芋头、饼干、面包等。
1.高纤维食物:谷物、豆类、新鲜的水果和蔬菜
2.高蛋白饮食:牛、羊肉、瘦肉、鸡肉、鱼、鸡蛋、大豆
3.适量饮用绿茶,注意:如已选择绿茶提取物(不含咖啡因)则该项不选
三、运动和康复治疗
1、每日早上或晚上可以进行肌肉与关节的主动拉伸和被动拉伸
2、坐软垫,不要长期坐凳子
3、避免长时间卧床,保持适当的行走或站立
4、避免剧烈运动,包括跑跳,蹲起。避免长时间站立,这些运动都是导致患者臂大肌、大收肌和股四头肌损害的主要原因。
5、泡脚、按摩
6、脚踝固定支具
7、KAFO(膝踝足矫形器):病情中晚期使用(患者尚能站立与能够行走少数几步),延长患者行走能力2年:
(1).被动型KAFOs(传统的矫形器),无动力系统
(2).新型带有动力、模式等控制系统的KAFOs
8、电动轮椅
9、电动滑板车
10、脉搏血氧仪
11、拉力绳
12、斜板康复训练器
13、Kiddy-Up腿筋拉伸带
四、基因疗法
研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 |
基因编辑 | Vertex (aquired Exonics) | CRISPR / Cas9 | 临床前 |
基因治疗 | 辉瑞 | PF-06939926 | 临床 |
基因治疗 | Sarepta | SRP-9001 | 临床 |
基因治疗 | Sarepta & Genethon | rAAV2/8 micro-dystrophin | 临床前 |
基因治疗 | 固体生物科学 | SGT-001 | 临床 |
五、显子跳过
研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 |
---|---|---|---|
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exondys51 Exon 51 | 加速批准 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Vyondys53 Exon 53 | 加速批准 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Casimersen Exon 45 | 临床 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 52 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | SRP-5051 Exon 51 | 临床 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 44 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 45 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 50 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 52 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | Sarepta | Exon 53 | 临床前 |
外显子跳过– PMO | NS Pharma | Vitolarsen Exon 53 | 临床 |
外显子跳过– PMO | NS Pharma | NS-089/NCP-02 Exon 44 | 临床 |
外显子跳过(AAV-ASO) |
Nationwide Children’s & Audentes |
AT702 Exon 2 duplication, Exon 1-5 |
临床前 |
外显子跳过(AAV-ASO) | Audentes | AT751 Exon 51 | 临床前 |
外显子跳过(AAV-ASO) | Audentes | AT753 Exon 53 | 临床前 |
外显子跳过 | Genethon | rAAV.U7 snRNA Exon 53 | 临床前 |
六、其它