SRP-9001是一种研究性的基因替代疗法，旨在向肌肉细胞中传递基因，以产生抗萎缩蛋白。治疗结果显示DMD患者的运动能力显著提高，CK值显著下降。
2017年9月6日，Jerry Mendell在PPMD网络研讨会中讨论他即将进行的基因疗法试验，包括试验设计，纳入/排除标准和时间表。
2017年12月15日，Sarepta首次发布SRP-9001临床招募。
2018年1月4日，Jerry Mendell在美国全国儿童医院对4名DMD男孩使用SRP-9001治疗。
2018年6月，Jerry Mendell在PPMD 2018年会上发表演讲，介绍临床试验结果，结果显示治疗男孩的运动能力显著提高，CK值显著下降。
2018年12月22日，41名DMD男孩参与SRP-9001二阶段治疗。
2019年3月，Sarepta发布了9个月治疗期报告，报告显示基因疗法使肌肉中的抗萎缩蛋白表达增加了81.2％，同时男孩的运动能力表现得到了明显改善，并且没有不良反应的迹象。
2019年12月，Sarepta宣布了许可协议，授予罗氏公司在美国以外地区启动SRP-9001并将其商业化的独家权利。
2020年6月15日，Sarepta发布了一年治疗期报告，宣布了4个接受SRP-9001 DMD男孩的安全性和持久性。这些数据已在JAMA Neurology中发表。
2020年7月24日，Sarepta Therapeutics被美国FDA 授予SRP-9001快速通道。
