PF-06939926是一种基因治疗方法，该治疗方法的目标是将抗萎缩蛋白成功地引入到肌肉细胞中。由于抗萎缩蛋白的基因（DMD基因）太大，无法容纳在载体AAV9中，因此，开发了一种迷你基因，它可以产生抗萎缩蛋白。这种蛋白质类似润滑剂的功能，可以有效地防止肌肉细胞死亡。
2018年1月23日，辉瑞公司开始使用PF-06939926基因疗法治疗DMD患者。
2019年6月28日，辉瑞公司发布1b期临床试验报告，报告显示患者服药两个月后，在男孩的肌纤维中发现了抗萎缩蛋白。NorthStar动态评估得分（评估运动功能的得分）提高了4.5 分。6名DMD男孩出现了不良事件，但得到控制。
2020年2月24日，辉瑞公司发布了3期临床招募，计划招募99位DMD患者。这项研究将评估PF-06939926基因疗法对的疗效和安全性。
2020年5月15日，辉瑞公司（Pfizer）宣布了有关PF-06939926的更新的1b期临床数据。来自9名6到12岁的杜兴氏医院的男童的初步数据表明，在输液期间，PF-06939926的静脉给药耐受性良好，即使考虑到那些更严重的不良事件，其疗效和可控的安全性也令人鼓舞。
