Italfarmaco Group今天宣布了 51 名患有贝克尔肌营养不良症 (BMD) 的成年男性中使用 Givinostat 的2 期试验数据，Givinostat 是该公司专有的组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂。该研究旨在评估 Givinostat 对 BMD 的影响，以杜氏肌营养不良症的经验为基础。根据这一经验，选择肌肉活检中总纤维化的变化作为研究的主要目标，使用定量磁共振成像 (MRI) 的脂肪分数和收缩性 CSA 的变化作为关键的次要目标。与安慰剂相比，Givinostat 在主要目标方面没有显示出显着差异。然而，整个大腿肌肉和股四头肌的 MRI 与安慰剂的显着差异证实了 Givinostat 减缓了 BMD 患者肌肉退化。Givinostat 在 BMD 中的安全性与之前的研究一致，未观察到严重的安全问题。根据总体结果，公司计划与美国和欧盟监管机构会面，讨论 Givinostat 在成人 BMD 中的下一步开发步骤。数据由 Paolo Bettica 于 2021 年 6 月 26 日在虚拟Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) 年会。
Italfarmaco 集团首席医疗官 Paolo Bettica 医学博士说：“贝克尔肌营养不良症是一种使人衰弱的罕见疾病，目前尚无治疗方法。我们对 12 个月后两组肌肉脂肪浸润的显着差异感到非常鼓舞，这表明 Givinostat 在延缓肌肉退化方面具有有益作用。这些以及其他措施支持 Givinostat 在 BMD 领域的进一步发展，我们将在与监管机构评估” 。
