一名患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的年轻人已经死亡，他正在参与辉瑞公司的 1B 期开放标签临床试验，评估其基因治疗候选药物 PF-06939926。
该患者仅被确认为一名无法行走的年轻人。
辉瑞在一份声明中向该男子的家人、朋友和护理人员表示同情。该公司还表示，它没有关于他的案件的所有信息，但研究人员正在与试验调查员接触以确定死因。
据辉瑞公司称，试验已暂停，并已通知监管机构。因此，美国食品和药物管理局 (FDA) 已对该疗法的研究性新药申请进行了临床搁置。
该公司在“辉瑞 DMD 基因治疗团队”的一封信中表示：“目前，我们还没有完整的信息，正在积极与试验现场调查员合作，以了解发生了什么。”
“我们 1b 期临床试验的筛查和给药已暂停，我们正在与独立的外部数据监测委员会密切合作以审查数据，”声明说，并补充说，“我们的患者的安全和福祉。临床试验仍然是我们的首要任务，我们致力于尽快与医疗和患者社区分享更多信息。”
