来自 1b 期临床试验的一线数据显示，实验性口服疗法 EDG-5506 通常是安全的，并导致贝克尔肌营养不良症（ BMD ）男性肌肉损伤生物标志物水平的快速和显着降低。
“我们认为，仅服用两周后，BMD 成人肌肉损伤的多个关键生物标志物的减少幅度是前所未有的”。正在开发该疗法的 Edgewise Therapeutics 总裁兼首席执行官 Kevin Koch 博士在新闻发布会上说释放。
“我们预计 EDG-5506 治疗将减少肌肉损伤，这是肌营养不良症的根本原因，并最终改善 BMD 和 DMD [杜氏肌营养不良症] 患者的功能，”Koch 补充道。
