FDA批准基因编辑治疗DMD的首次人体用药
2022-08-13
admin
美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Cure Rare Disease (CRD) 研究性基因编辑治疗 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的首次人体用药。马萨诸塞大学医学院将很快对一名患者进行名为 CRD-TMH-001 的治疗。
该批准标志着为期三年的合作伙伴关系的高潮，领先的研究人员、科学家和临床医生专注于开发罕见的神经肌肉疾病的突破性疗法，包括耶鲁大学的 Lek 实验室、查尔斯河实验室和许多其他合作者。该治疗剂将使用 CRISPR 技术上调抗肌萎缩蛋白的另一种形式（同种型），目的是稳定或可能逆转杜氏肌营养不良症的症状进展。
“这个合作项目的成功和 CRD 建立的开发框架表明，有一种更有效的方法可以为以前被告知没有希望的罕见病患者开发治疗方法，”Richard Horgan 解释说，他是创始人兼首席执行官。治愈罕见病。“这只是 CRD 努力开发更多治疗罕见和超罕见疾病的疗法的开始，我们期待利用这种方法继续为现在需要有效治疗的患者打破药物开发过程中的障碍。在我们庆祝这一成就的同时，美国医疗保险和医疗补助服务中心必须了解罕见病社区必须克服的财务障碍，并考虑实施报销模式，以使更多患者能够使用这一不断增长的途径。”
该治疗剂已开发用于一次性给药。患者将接受静脉注射药物，并将在医院接受数日监测，以确保没有不受控制的不良反应。出院后，将根据 FDA 指南对患者进行为期 15 年的随访，以跟踪患者的进展。这是目前一个单一的病人临床。为了保护患者的隐私，CRD 将无法在试验开始后对其发表评论。
