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临床治疗

2018-07-22

DMD、BMD临床信息

下表列出了截至所示日期目前正在招募Duchenne患者并涉及活性药物的那些试验。可在ClinicalTrials.gov上找到有关Duchenne试验的更完整列表。

研究 公司 药品名称 状态 人群 地区
抗纤维化,抗炎,再生剂 Italfarmaco Givinostat 第三阶段 DMD男孩(6至17岁) 美国,欧盟,加拿大
抗炎 儿童研究所 Ilaris 1/2阶段 Duchenne男性,年龄2-5岁,有门诊服务 华盛顿
抗炎 Mallinckrodt Cosyntropin 2阶段 患有Duchenne的男性4-8岁 美国,以色列,欧盟,墨西哥
抗炎 ReveraGen BioPharma Vamorolone 2b阶段 患有Duchenne的男性4-7岁 美国,欧盟,加拿大,以色列,澳大利亚,瑞典
抗炎 全国儿童医院 Spironolactone 1阶段 患有Duchenne的男性4-7岁 俄亥俄
外显子跳过 Sarepta Therapeutics 外显子51 2阶段 Duchenne年龄为6至48个月的男性,51号外显子跳跃 欧洲联盟
外显子跳过 Sarepta Therapeutics Casimersen & Golodirsen 3阶段 Duchenne年龄介于7-13岁之间的男性,适合外显子45或外显子53跳跃,并能走动 美国,欧盟,加拿大,以色列,澳大利亚
外显子跳过 Sarepta Therapeutics SRP-5051 2阶段 Duchenne年龄7-21岁的男性,51号外显子跳跃 美国,加拿大
外显子跳过 NS Pharma Viltolarsen 3阶段 患有Duchenne的男性4-7岁 美国,日本
外显子跳过 Wave Life Sciences Suvodirsen 第2/3期 患有Duchenne的男性5-12岁,外显子51跳跃 美国,加拿大,欧盟
基因治疗 辉瑞 PF-06939926 1阶段 患有Duchenne的男性5-12岁 美国
基因治疗 Sarepta Therapeutics SRP-9001 2阶段 患有Duchenne的男性4-7岁 俄亥俄
线粒体功能 Santhera Idebenone 3阶段 Duchenne年满10岁的男性 美国,欧盟,加拿大,以色列
停止密码子通读 PTC Therapeutics Ataluren 3阶段 Duchenne 5岁及以上,无意义的点突变和门诊活动的男性 美国,澳大利亚,加拿大,墨西哥,香港,韩国,中国
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