下表列出了截至所示日期目前正在招募Duchenne患者并涉及活性药物的那些试验。可在ClinicalTrials.gov上找到有关Duchenne试验的更完整列表。
研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | 人群 | 地区 |
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抗纤维化,抗炎,再生剂 | Italfarmaco | Givinostat | 第三阶段 | DMD男孩(6至17岁) | 美国,欧盟,加拿大 |
抗炎 | 儿童研究所 | Ilaris | 1/2阶段 | Duchenne男性,年龄2-5岁,有门诊服务 | 华盛顿 |
抗炎 | Mallinckrodt | Cosyntropin | 2阶段 | 患有Duchenne的男性4-8岁 | 美国,以色列,欧盟,墨西哥 |
抗炎 | ReveraGen BioPharma | Vamorolone | 2b阶段 | 患有Duchenne的男性4-7岁 | 美国,欧盟,加拿大,以色列,澳大利亚,瑞典 |
抗炎 | 全国儿童医院 | Spironolactone | 1阶段 | 患有Duchenne的男性4-7岁 | 俄亥俄 |
外显子跳过 | Sarepta Therapeutics | 外显子51 | 2阶段 | Duchenne年龄为6至48个月的男性,51号外显子跳跃 | 欧洲联盟 |
外显子跳过 | Sarepta Therapeutics | Casimersen & Golodirsen | 3阶段 | Duchenne年龄介于7-13岁之间的男性,适合外显子45或外显子53跳跃,并能走动 | 美国,欧盟,加拿大,以色列,澳大利亚 |
外显子跳过 | Sarepta Therapeutics | SRP-5051 | 2阶段 | Duchenne年龄7-21岁的男性,51号外显子跳跃 | 美国,加拿大 |
外显子跳过 | NS Pharma | Viltolarsen | 3阶段 | 患有Duchenne的男性4-7岁 | 美国,日本 |
外显子跳过 | Wave Life Sciences | Suvodirsen | 第2/3期 | 患有Duchenne的男性5-12岁,外显子51跳跃 | 美国,加拿大,欧盟 |
基因治疗 | 辉瑞 | PF-06939926 | 1阶段 | 患有Duchenne的男性5-12岁 | 美国 |
基因治疗 | Sarepta Therapeutics | SRP-9001 | 2阶段 | 患有Duchenne的男性4-7岁 | 俄亥俄 |
线粒体功能 | Santhera | Idebenone | 3阶段 | Duchenne年满10岁的男性 | 美国,欧盟,加拿大,以色列 |
停止密码子通读 | PTC Therapeutics | Ataluren | 3阶段 | Duchenne 5岁及以上,无意义的点突变和门诊活动的男性 | 美国,澳大利亚,加拿大,墨西哥,香港,韩国,中国 |