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研究概况

2018-07-22

DMD药物最新信息

2020年2月更新DMD药物最新信息：抗纤维化疗法,抗炎治疗,心功能,细胞疗法,显子跳过,基因校正,线粒体,蛋白质替代,停止密码子。

抗纤维化疗法

#	研究	公司	药品名称	状态
1	肾素-血管紧张素系统激动剂	RASRx	RASRx1902	临床前
2	肾素-血管紧张素系统激动剂	BioPhytis	BIO101	临床前
3	抗CTGF抗体	FibroGen	Pamrevlumab	临床
4	HDAC抑制剂	Italfarmaco	Givinostat	临床

抗炎治疗

#	研究	公司	药品名称	状态
1	一氧化氮供体Ca +调节剂	Myotherix	MRX-1043	临床前
2	非激素类固醇	雷韦拉根	Vamorolone	临床
3	非甾体类抗炎药	Catabasis	Edasalonexent	临床
4	NHE-1抑制剂	EspeRare	Rimeporide	临床
5	CD49d抑制抑制剂	Antisense Therapeutics	ATL1102	临床
6	雌激素受体抑制剂	巴塞尔大学医院	Tamoxifen	临床
7	皮质类固醇	PTC Therapeutics	EMFLAZA	已批准

心功能

#	研究	公司	药品名称	状态
1	心脏衍生干细胞	Capricor	CAP-1002	临床
2	血栓烷受体抑制剂	Cumberland	Ifetroban	临床
3	膜密封胶	Phrixus	P188	临床

细胞疗法

#	研究	公司	药品名称	状态
1	基因编辑/干细胞	CRISPR / Cas9编辑的干细胞	CAP-1002	临床前

显子跳过

#	研究	公司	药品名称	状态
1	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exondys51 Exon 51	加速批准
2	外显子跳过– PMO	Sarepta	Vyondys53 Exon 53	加速批准
3	外显子跳过– PMO	Sarepta	Casimersen Exon 45	临床
4	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 52	临床前
5	外显子跳过– PMO	Sarepta	SRP-5051 Exon 51	临床
6	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 44	临床前
7	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 45	临床前
8	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 50	临床前
9	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 52	临床前
10	外显子跳过– PMO	Sarepta	Exon 53	临床前
11	外显子跳过– PMO	NS Pharma	Vitolarsen Exon 53	临床
12	外显子跳过– PMO	NS Pharma	NS-089/NCP-02 Exon 44	临床
13	外显子跳过（AAV-ASO）	Nationwide Children’s & Audentes	AT702 Exon 2 duplication, Exon 1-5	临床前
14	外显子跳过（AAV-ASO）	Audentes	AT751 Exon 51	临床前
15	外显子跳过（AAV-ASO）	Audentes	AT753 Exon 53	临床前
16	外显子跳过	Genethon	rAAV.U7 snRNA Exon 53	临床前

基因校正

#	研究	公司	药品名称	状态
1	基因组编辑	Vertex (aquired Exonics)	CRISPR / Cas9	临床前
2	基因治疗	辉瑞	PF-06939926	临床
3	基因治疗	Sarepta	SRP-9001	临床
4	基因治疗	Sarepta & Genethon	rAAV2/8 micro-dystrophin	临床前
5	基因治疗	固体生物科学	SGT-001	临床

线粒体

#	研究	公司	药品名称	状态
1	辅酶Q10类似物	Santhera	艾地苯醌（Idebenone）	临床
2	线粒体生物发生	Astellas	ASP0367	临床
3	线粒体生物发生	卡德罗	Epicatechin	临床

蛋白质替代

#	研究	公司	药品名称	状态
1	GALGT2基因	Sarepta & Nationwide Children’s Hospital	GalGT2	临床前

停止密码子直通

#	研究	公司	药品名称	状态
1	Nonsense mutation	PTC Therapeutics	Ataluren	欧盟有条件批准

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